В конце 2019 было вынесено судебное решении об обеспечении несовершеннолетнего с данным заболеванием препаратом Спинраза (Нусинерсен), которое было обращено к немедленному исполнению. После проведения торгов и закупки препарата регионом, стало возможным начало лечения ребенка.
Стоимость лечения больных данным препаратом действительно является тяжелой нагрузкой для бюджета семьи. На сегодняшний день в Калужской области заболевание СМА выявлено у 11 детей и 6 взрослых пациентов.
По сведениям министерства здравоохранения Калужской области потребность на одного пациента в лекарственном препарате «Спинраза» на первый год лечения составляет 6 флаконов при примерной стоимости одного флакона около 8,0 млн. рублей, что определяет стоимость годового курса лечения одного пациента в стоимости около 48 млн. рублей в год. Стоимость последующего года лечения на одного пациента – порядка 32 млн. рублей.
Препарат Спинраза (Нусинерсен) является единственно возможным препаратом для лечения имеющегося заболевания у несовершеннолетних пациентов со СМА, отказы в обеспечении и препятствия в организации обеспечения детей лекарственным препаратом ставят под угрозу их жизнь и здоровье, что нарушает конституционный принцип приоритета охраны здоровья несовершеннолетних.
В Послании Президента Российской Федерации Федеральному Собранию от 15.01.2020 В.В. Путин указал, что в сфере здравоохранения реализация всех заявленных целей требует значительных ресурсов, обратился к Правительству Российской Федерации с просьбой вернуться к определению приоритетов нашего развития при сохранении бюджетной устойчивости, указал о недопустимости перебоев с поставками лекарств, приводящих к отсутствию крайне важных, подчас жизненно необходимых лекарств.
Учитывая, что заболевание СМА не включено в Перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, утвержденный постановлением Правительства Российской Федерации от 26 апреля 2012 № 403, а также непосильную финансовую нагрузку на бюджет субъекта, Уполномоченный по правам ребенка в Калужской области и министерство здравоохранения Калужской области обратились в адрес Министерства здравоохранения Российской Федерации с предложением о включении заболевания СМА в выше обозначенный перечень заболеваний и внесение соответствующих изменений в законодательство Российской Федерации. Согласно полученному письму Министерства здравоохранения Российской Федерации от 13.12.2019 № 25-1/1576 в настоящее время прорабатываются возможные схемы обеспечения пациентов со СМА лекарственными препаратами.